18:45 Редактирование ДНК впервые помогло излечить болезнь печени |
|
Впервые американским учёным удалось излечить тяжёлую генетическую болезнь печени с помощью метода генетического редактирования. Скорее всего, в ближайшее время подобные технологии будут использоваться и для лечения людей. Механизм работы системы CRISPR(иллюстрация MailOnline).  Метод, получивший название CRISPR, помогает высокоизбирательно редактировать гены, делать крошечные изменения в огромной молекуле ДНК. В данном случае CRISPR был использован для коррекции одной «буквы» в организме мыши, страдающей от мутации в гене, связанном с метаболизмом печени. Учёные утверждают, что подобная мутация в том же гене вызывает и наследственные заболевания печени у людей – так что есть надежда, что клинические испытания на людях могут начаться в течение ближайших нескольких лет. В перспективе − лечение подобным методом других сложных генетических заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, синдром Дауна и болезнь Хантингтона. Новая методика использует «режущие ферменты» для воздействия на конкретные зоны 23 пар хромосом, не вызывая при этом нежелательных мутаций. Эти ферменты были открыты в 1987 году, причем изначально их называли «мусорной ДНК». Через некоторое время учёные определили, что они используются бактериями для защиты от вирусов. Но по-настоящему их потенциал был полностью реализован лишь два года назад, когда учёные обнаружили, что их можно объединить с проникающими в ДНК ферментами Cas9, которые и способны «редактировать» геном. Чтобы доставить компоненты CRISPR в организм, исследователи использовали мощный шприц, под высоким давлением впрыскивающий материал в вену. Впрочем, в настоящее время учёные работают над созданием более безопасных и эффективных способов, например, целевых наночастиц. В ходе этого исследования учёные из Массачусетского технологического института использовали технологию CRISPR для того, чтобы найти и исправить мутантную пару оснований ДНК в гене печени под названием FAH. Такая мутация способна привести к смертельному накоплению аминокислоты тирозина у одного из 100 тысяч человек. Как правило, страдающие такой болезнью пациенты должны придерживаться строкой низкобелковой диеты и постоянного медикаментозного лечения. Исследователи из MIT смогли вылечить редкое заболевание у мышей. Животным вводили специально сконструированные молекулы РНК, которые отправляли фермент Cas9 к нужному гену, а также 199-нуклеотидный отрезок ДНК со здоровой последовательностью гена FAH. Замена была произведена в каждом из 250 гепатоцитов (клеток печени), и благодаря делению и размножению всего за 30 дней треть клеток печени удалось заменить на здоровые, в которых мутации в FAH не было. Учёные считают, что эта техника настолько точна, что её можно использовать для генной терапии (замены дефектных генов на здоровые) неизлечимых вирусных заболеваний, таких как ВИЧ, а также недугов, подобных раку. Возможно, однажды метод CRISPR будет использован и для того чтобы корректировать генные дефекты в эмбрионах человека, позволяя «сгладить» расстройства ещё до рождения ребёнка. Технология генетического редактирования в скором времени поможет излечивать самые тяжёлые генетические заболевания ещё до рождения ребёнка (иллюстрация Christine Daniloff/MIT). Технология генетического редактирования в скором времени поможет излечивать самые тяжёлые генетические заболевания ещё до рождения ребёнка (иллюстрация Christine Daniloff/MIT).  Ранее генная терапия полагалась на использование вирусов, которые внедряли гены в ДНК человека наугад, так что этот процесс был неточным и рискованным. «С помощью нового подхода мы на самом деле имеем возможность исправить дефектный ген в организме живого взрослого животного, – рассказывает ведущий автор исследования Даниэль Андерсон (Daniel Anderson). Учёные разрабатывают и другие системы генетического редактирования на основе нарезки ДНК-ферментов, также известных как нуклеазы. Однако такие комплексы, скорее всего, будут слишком трудоёмкими и дорогостоящими. Разрабатываются также новейшие методы РНК-интерференции, способные резко снижать уровни токсичного белка транстиретина у людей с нейродегенеративными заболеваниями. По словам Андерсона, одно из преимуществ системы CRISPR как раз в том, что её весьма несложно конфигурировать и настраивать, к тому же этот метод имеет огромный потенциал в самых различных областях – от сельского хозяйства до генной терапии людей.  |
|
|
Пятница, 27.12.2024, 19:25
Приветствую Вас, Гость Нашей Планеты
НОВОСТИ С ПЛАНЕТ
Загрузка...
ДЛЯ ВАС
Планета в контакте
КАТЕГОРИИ
| Астрология и пророчества [825] |
| Гипотезы и прогнозы [4629] |
| Дом,сад,кулинария [223] |
| Животные и растения [2796] |
| Здоровье и красота [5708] |
| Интересности и юмор [3758] |
| История и археология [4696] |
| Космос, астрономия [2263] |
| Мир вокруг нас [1982] |
| Наука и технологии [2422] |
| Непознанное [3983] |
| НЛО,уфология [1747] |
| Общество, в мире, новости [11574] |
| Психология и отношения [84] |
| Стихия, климат, экология [421] |
| Фильмы и видео [367] |
| Частное мнения [111] |
| Эзотерика и феномены [2031] |
активные форумчане
 |
 |
 |
 |
 |
 |
комментаторы
Статистика
Поиск
БЕСЕДКА
сейчас на сайте
Онлайн всего: 27
Пользователей: 27
Сейчас комментируют: 0
КОММЕНТАРИИ
Загрузка...
НА ФОРУМЕ
| (33) |
| (12) |
| (25) |
| (197) |
| (14) |
| (24) |
| (221) |
| (12) |
| (157) |
ИНТЕРЕСНОЕ СЕГОДНЯ
Сегодня материалов нет.
НОВОСТИ ГОТОВЯТ
 |
 |
| |
 |
 |
| |
 |
 |
 |
 |
Интересные новости
0
