06:04 Представлены положительные результаты исследования генной терапии Tay-Sachs на людях |
|
Болезнь Тая-Сакса встречается редко, но для пациентов и их семей это расстройство является разрушительным. Дети, которым поставлен диагноз, как правило, умирают в возрасте пяти лет. Болезнь была прослежена до мутации в гене, кодирующий фермент Гекса, который играет важную роль в мозге. Гекса разрушает липид, называемый ганглиозидом GM2, который обычно находится на низких уровнях в мозге. Хотя это жироподобное вещество обычно безвредно, ганглиозид GM2 может вызвать серьезные проблемы, если он накапливается, что происходит у пациентов Tay-Sachs. Но функциональный фермент HexA нельзя просто дать им, потому что большая часть того, что проглатывается, не проходит через гематоэнцефалический барьер. Таким образом, клетки в мозге должны производить его, и если они не могут, состояние смертельно. Ученые, возможно, преодолели эти проблемы. Команда исследователей в настоящее время успешно лечит двух пациентов Tay-Sachs экспериментальной терапией, которая содержит генетические инструкции для создания HexA. Процесс использует вирусный вектор для получения реагентов генной терапии HexA в ядро клеток, где находится геном. Это лечение было введено в мозг животных моделей, чтобы проверить его эффективность. Эти тесты показали, что подход будет работать, и затем он был протестирован на двух людях. Первому ребенку было всего 30 месяцев, когда он получил лечение, и у него были симптомы поздней стадии заболевания. Через три месяца пациент восстановил некоторый мышечный контроль и смог сфокусировать глаза. Ребенку сейчас пять лет, у него нет приступов и стабильное здоровье, что обычно невозможно для пациента Tay-Sachs в этом возрасте. Еще один ребенок получил лечение в возрасте семи месяцев. Через три месяца у этого пациента появились признаки улучшения нейродевелопмента. В возрасте чуть более двух лет у них нет судорог. Ученые, участвующие в этих усилиях, отметили, что потребуются дополнительные исследования, прежде чем мы узнаем, остановит ли лечение дальнейшее прогрессирование болезни. В настоящее время проводится более крупное клиническое исследование, которое поможет ответить на этот вопрос и узнать больше о дозировке и любых потенциальных рисках. Александр Буценко |
|
|
| Всего комментариев: 0 | |
По этой теме смотрите:
ВСЕ НОВОСТИ:
| Астрология, пророчества [1066] | Астрономия и космос [1457] | Безумный мир [2063] |
| Войны и конфликты [2310] | Гипотезы и версии [3874] | Дом,сад,кулинария [3945] |
| Животные и растения [2669] | Здоровье,психология [4748] | История и археология [4652] |
| Мир вокруг нас [2167] | Мировые новости [7583] | Наука и технологии [890] |
| Непознанное [4196] | НЛО,уфология [1263] | Общество [7795] |
| Прогнозы ученых,исследования [798] | Происшествия,чп,аварии [1302] | Российские новости [5860] |
| Стихия,экология,климат [2739] | Феномены и аномалии [945] | Фильмы и видео [6336] |
| Частное мнение [4911] | Это интересно! [3311] | Юмор,афоризмы,притчи [2394] |
АРХИВ САЙТА:
| Астрология и пророчества [825] | Гипотезы и прогнозы [4629] | Дом,сад,кулинария [223] |
| Животные и растения [2796] | Здоровье и красота [5708] | Интересности и юмор [3758] |
| История и археология [4696] | Космос, астрономия [2263] | Мир вокруг нас [1982] |
| Наука и технологии [2422] | Непознанное [3983] | НЛО,уфология [1747] |
| Общество, в мире, новости [11574] | Психология и отношения [84] | Стихия, климат, экология [421] |
| Фильмы и видео [367] | Частное мнения [111] | Эзотерика и феномены [2031] |
